أظهرت تجربة سريرية مبكرة أن علاجًا جينيًا تجريبيًا يعتمد على تقنية CRISPR قد يساهم في خفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل مستمر بعد تلقي جرعة واحدة، مع استمرار التأثير لمدة عام على الأقل.
العلاج، الذي يحمل اسم CTX310، يستهدف جينًا في خلايا الكبد مسؤولًا عن إنتاج بروتين ANGPTL3، الذي يشارك في تنظيم مستويات الدهون في الدم. ويهدف العلاج إلى تقليل إنتاج هذا البروتين، بما يحاكي تغيرات جينية طبيعية ترتبط بانخفاض مستويات الدهون وخطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
وشملت التجربة 15 شخصًا يعانون من اضطرابات شديدة في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية، تلقوا جرعة واحدة من العلاج عن طريق الوريد، ثم خضعوا للمتابعة لمدة عام. وأظهرت النتائج لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة انخفاضًا بنسبة 52.5% في الكوليسترول الضار، إلى جانب تراجع الدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.
ورغم النتائج المشجعة، لا تزال التجربة في مراحلها الأولى، ولا سيما أن عدد المشاركين كان محدودًا. كما توفي أحد المشاركين خلال فترة المتابعة، إلا أن الباحثين خلصوا إلى أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج، فيما لم تسجل لدى المشاركين الآخرين آثار جانبية خطيرة جديدة.
ويجري حاليًا اختبار العلاج في مرحلة أخرى من التجارب السريرية، بهدف تقييم فعاليته وسلامته لدى مجموعات محددة من المرضى. ونُشرت نتائج الدراسة في مجلة New England Journal of Medicine.
[email protected]
أضف تعليق