بشرى سارة للعائلات: توسيع إطار شمل الدواء لعلاج الأكوندروبلازيا في السلة الدوائية

سيكون الدواء، الذي تبلغ تكلفته حوالي مليون شيكل سنويًا، متاحًا للمرضى منذ الولادة بتمويل عمومي، وسيساهم في علاج المرض الوراثي النادر

وافقت لجنة السلة الدوائية على توسيع إطار شمل الدواء المبتكرVOXZOGO في السلة منذ الولادة. يُعتبر هذا الدواء، المخصص لعلاج الأكوندروبلازيا (عجز النمو الغضروفي)، اختراقا هامًا بالنسبة لحوالي 60 طفلًا في إسرائيل يعانون من هذا المرض الوراثي النادر، حيث تصل تكلفة العلاج السنوية إلى مليون شيكل.

"إنه مرض يؤثر على جميع أجهزة الجسم، بدءًا من صعوبات التنفس وصولًا إلى مشكلات معقدة في العظام"، كما يشرح الدكتور ليونيد تسايتلين، مدير مركز الأكوندروبلازيا في قسم جراحة العظام للأطفال بمستشفى دانا-دويك، في حديثه لموقع mako.

تم إدخال الدواء الجديد إلى السلة الدوائية العام الماضي، للأطفال من سن عامين وما فوق، وتم توسيع نطاقه هذا العام ليشمل أيضًا الأطفال الرضّع منذ الولادة وحتى جيل عامين، وذلك استنادًا إلى الفاعلية العالية التي أثبتها لدى الأطفال الأكبر سنًا. يتيح هذا التوسع إمكانية التدخل المبكر، مما قد يمنع أو يقلل من التشوهات الهيكلية ويحسن القدرة على النمو.
أظهرت الدراسات السريرية من المرحلة الثالثة (III) نتائج واعدة، حيث لوحظ تحسن بمعدل 1.57 سم سنويًا في سرعة النمو مقارنةً بالعلاج الوهمي (البلاسيبو/ الغفال)، وبعد 60 شهرًا من العلاج، تم تسجيل نمو تراكمي بمقدار 9.08 سم مقارنة بالمرضى الذين لم يتلقوا العلاج.
أما بالنسبة للسلامة، فقد كان بروفايل الأمان للدواء مشجعًا، حيث أظهرت الدراسات أن معدل الآثار الجانبية كان متشابهًا بين المرضى الذين تلقوا الدواء وأولئك الذين تلقوا علاجًا وهميًا. شملت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا: رد فعل في موقع الحقن (85%)، التقيؤ (27%)، انخفاض مؤقت في ضغط الدم (13%).
يُعد إدراج هذا الدواء في السلة الدوائية تقدمًا كبيرًا في علاج المرض، الذي كان يعتمد حتى الآن بشكل أساسي على علاج الأعراض والعمليات الجراحية المعقدة في العظام. عادةً ما يصل قصار القامة المصابون بالأكوندروبلازيا إلى طول يقارب 120 سم، ولكن العلاج الجديد قد يُحسن بشكل كبير جودة حياتهم وقدرتهم على العيش باستقلالية.